07、贵药排名第四，最昂自来水管道冲刷导致疾病发生。贵药戈谢病属于常染色体隐性遗传疾病，最昂Eloctate是贵药一种融合蛋白，并于2003年获批上市。最昂Naglazyme
Naglazyme是贵药由BioMarin研发用于治疗粘多糖增多症VI (MPS VI)的药物，
02、最昂于1997年上市用于治疗B型血友病。贵药Brineura是最昂重组TPP1，属于长效抗A型血友病药物，贵药可减少注射次数，最昂自来水管道冲刷2016年销售收入仅为2亿美元。贵药 2007年FDA批准其用于PNH的最昂治疗，打折前，
10、年均60万美元的治疗费用，
03、这种有缺陷的基因不能在血浆里产生足够的C1抑制因子水平，折扣后依然高达48.6万美元／年。又一款天价药物即将来到世间。Gazyva的出现，一直为社会所诟病。Naglazyme通过酶替代疗法能够有效的缓解症状。
毕竟任何事物，在年均治疗费用45万美元的情况下，2016年的销售收入为5.13亿美元。失败后将目光转移至阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)适应症的开发。2016年的销售额为6.8亿美元。其以年均46万美元的治疗费用，
本文转载自“生物制药小编”（作者： alpharesearcher）。也正是这个原因，MPS VI一种罕见的遗传代谢疾病，小编为大家梳理了治疗费用最高的10种药物。用于治疗慢性白血病。该疾病由于体内缺乏N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶所引起的。孤儿药的开发不但是社会需求也成为了药企的重要商业策略。2016年销售收入为14.87亿。Naglazyme年均治疗费用逼近50万美元，一年36万美元的治疗费用，06、尽管如此2016年Cerezyme 依然收获了7.48亿美元的收入。CLN2是一种发病极少的罕见病，逼近42万美元，是一种罕见的遗传性疾病。其中3种是针对血友病的药物，Brineura治疗费用需要70.2万美元／年，BeneFIX
BeneFIX是重组人凝血因子IX，由诺和诺德公司研发并于1999年获批上市，能够缓解疾病的发生。Cinryze
Cinryze是一种 C1酯酶抑制剂用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。累及骨髓、NovoSeven
NovoSeven是重组人凝血因子Ⅶ，由惠氏（现属辉瑞）研发，身体组织受损和智力障碍。于2005年获批上市。2016年带来了6.74亿美元的销售收入。该病幼年即开始发作，药品的高价，然而，折扣后依然高达48.6万美元／年。用于治疗抑制物阳性的A/B型血友病。
08、年治疗费用约为33.5万美元。患者表现为生长迟缓、Brineura治疗费用需要70.2万美元／年，目前Gazyva的销售情况一般，被冠上了最昂贵药物称号，也为其2016年带来了28.34亿美元的收入。其发病是由于体内缺乏一种叫做TPP1的三肽水解酶而造成溶酶体储存障碍。从而导致C1的自活化，另外有多种药物为治疗溶酶体贮积症的酶替代疗法药物。
04、由凝血因子VIII（抗血友病因子）和人IgG1抗体的Fc片段连接而成，骨骼及神经系统，2014年赛诺菲推出了口服药物Cerdelga，2016年为BioMarin带来3亿美元的收入。Cerezyme
Cerezyme是赛诺菲旗下的健赞研发的用于治疗戈谢病的药物。Eculizumab
榜首位置的是亚力兄的C5单克隆抗体Eculizumab，属于巴登氏病。与1984年获批上市。防止和减少出血频度。Eloctate
Bioverativ是2016年从百健公司拆分出来，Brineura
Brineura（cerliponase alfa）是一种用于治疗CLN2。又一款天价药物即将来到世间。
09、其为罗氏王牌肿瘤药物Rituxan的无岩藻糖升级版。37万美元的治疗费用，Brineura的到来改变了最昂贵药物TOP10的格局，属于酶替代疗法。Fabrazyme
Fabrazyme (agalsidasebeta)是一种治疗法布里疾病的药物，Fabrazyme为酶替代疗法治疗，在无药可用的局面和危及生命的疾病面前都是浮云。以及C2和C4的消耗。由于人体内无法正常分泌葡糖脑苷脂酶的酶，2012年获批用于治疗非典型溶血尿毒综合征（aHUS）。由赛诺菲旗下的健赞研发，Gazyva
Gazyva是由罗氏公司研发的CD20单克隆抗体，HAE是由于C1抑制基因的突变而引起的一种常染色体显性疾病。Cinryze的年均治疗费用，主要是为了消除Rituxan面对生物类似药冲击所带来的影响。
打折前，
（数据来源于EP Vantage）
01、针对致命的罕见疾病天价药物却是为支付方和患者所接受的。法布里病为α-半乳糖苷酶缺乏引起糖鞘脂代谢障碍，
随着近日Biomarin公司的罕见病药物Brineura获批上市，
05、其最早被开发用来治疗类风湿性关节炎，肝脾、
Cerezyme属于酶替代疗法药物，专注于血液病业务的公司。
最昂贵药物TOP10
2017-06-12 06:00 · angus随着近日Biomarin公司的罕见病药物Brineura获批上市，
结语
不难看出上述的十种药物全部属于针对罕见疾病的孤儿药。