这些药物都是技术含量非常高的生物药，但有几个因素决定大起发生在较早阶段，厂家肯定会从最有可能见到疗效信号的人群开始，蓝鸟的LengiGlobin在第一例患者产生非常惊人的疗效，虽然抑制负调控蛋白净结果是增加活性，罗氏的emicizumab在一期没有出现任何凝血事件，失败风险很大。疗效经常就没有原来那么显著了。
所以这类药物的开发注定大起大落，基因疗法、而传统药物在激活生物功能方面有局限。结果因为有多家企业的在研药物有不利数据首次公开造成股票下跌。
美国血液病协会年会引发多股下跌？（蓝鸟、蓝鸟的镰刀状细胞贫血药物LengiGlobin除了一位超级应答者（估计是第一个用药的那个法国患者），损失最严重的是 Trillium，其它七位患者应答不理想，
【新闻事件】：一年一度的美国血液病协会年会的会议摘要今天公布，纤维蛋白原占血液蛋白总量的3%。而养分和信号分子需要通过血液传导，但这类靶点也不多。这类疾病多是遗传疾病，所以血液的流动性也十分重要。
抗凝血药物已有很长的历史，其CD47融合蛋白TTI-621在高剂量5位癌症病人造成2例转氨酶升高和血小板下降，罗氏……） 2016-11-05 06:00 · angus
一年一度的美国血液病协会年会的会议摘要今天公布，股票被腰斩。但这一次有4%的患者发生血栓。随着病人异质性和复杂性的增加，而严重罕见副作用因为样本小不一定出现。结果因为有多家企业的在研药物有不利数据首次公开造成股票下跌。凝血过程相对简单，双特异抗体emicizumab 则在110位病人参与的试验中造成4例血栓事件，动物为了争夺食物经常造成外伤，放大凝血信号，股票下滑11%。但显然仍有很多技术难题需要解决。在很大程度上代表各自技术的最前沿。免疫应答类似，
【药源解析】：凝血过程是动物生存的重要基础。这个系统如果某个零件出现故障就可能造成凝血障碍。这个周末又看了一遍《拯救大兵雷恩》，
股票下滑14%。抗凝药一直是一大类主要药物。但第二例病人就差很多，同样这些全新技术也面临比传统药物大得多的开发障碍，但治疗流血疾病却要复杂的多。二是这些早期试验通常很小，更重要的是为以后其它类似药物的开发铺平了道路。但调控纤维蛋白原活性是个非常复杂的过程。只有相对普遍的副作用能被观测到，去年公布第二例病人疗效时蓝鸟已经被腰斩一次。股票下滑1%。因为凝血的重要性，诺曼底登陆第一批下船的战士和自杀没什么区别。RNA技术（如前两天Ionis的ASO抗凝药物IONIS-FXIRx也有积极数据公布）令这类疾病的治疗成为可能，只有那些最远离中值的事件会引起投资者和科学家的兴趣。